mRNA治疗领域的挑战与前景
2020年，北京理工大学前沿交叉科学研究院黄渊余研究员课题组在生物领域期刊《biotechnology advances》发表了题为《the challenge and prospect of mrna therapeutics landscape》的综述论文（if=12.831），系统总结了mrna疗法的关键技术和研究进展（图1）。
图1 mrna疗法示意图
(a)体外转录mrna的结构；(b)mrna递送载体示意图；(c)mrna入胞表达目的蛋白示意图
基于信使rna(mrna)、小干扰rna(sirna)、以及crispr/cas（规律性间隔的短回文序列重复簇）等核酸物质的疾病防控技术，是未来生物医药领域比较活跃、重要的研究方向。其中，mrna疗法可通过外源导入mrna纠正基因表达缺陷或异常，或将表达抗原的mrna制成疫苗。相较于传统的dna基因治疗，mrna疗法成本更低、表达蛋白更快，且没有基因整合风险。mrna疗法业已成为近年来具有前景的前沿研究领域，mrna疫苗和药物的相关研究正被快速推进，目前已有60余种mrna制剂进入临床阶段。
该论文从mrna的结构特征、制药关键技术、临床前与临床应用进展、挑战与机遇等几个方面详细论述了mrna制药领域的现状与未来。重点讨论了mrna制药领域的关键技术，包括帽结构（图2），核苷酸修饰（图3），递送材料的结构特征、组分配比等（图4），阐述了mrna在肿瘤疫苗、传染病疫苗、蛋白质替代治疗和细胞治疗领域的研究进展，也对目前已开展的mrna临床试验和mrna药物研发管线进行了梳理和总结。论文还指出，mrna的稳定性和免疫原性已在很大程度上得到解决，但体内递送问题仍是最大的技术瓶颈，相较于分子量较小的sirna和反义核酸(aso)，mrna的递送难度更大、更具挑战性。该综述有望为从事mrna疗法研究的科研工作者提供一份从原理到技术、从临床前探索到临床研究的完整线路图。
图2 已用于表达蛋白质的5'-帽类似物
图3 用于mrna体外转录的代表性碱基修饰
图4 代表性mrna递送载体的结构与目标组织
参考文献
weng y, li c, yang t, et al. the challenge and prospect of mrna therapeutics landscape. biotechnol adv. 2020;107534. doi:10.1016/j.biotechadv.2020.107534
爱必信能够提供优质mrna合成原料产品包括合成帽结构、核苷酸原料、修饰碱基、酶产品，还有成品的工具mrna，同时还提供特殊的mrna合成定制服务，欢迎大家咨询。
表1 合成帽结构
货号
名称
规格
abs60182
abs cap ag
100ul
abs60184
abs cap au
100ul
abs60183
abs cap gg
100ul
abs60318
abs cap m6ag
10ul
abs60319
abs cap2 ag
10ul
abs60320
abs cap2 m6ag
10ul
abs60321
体内天然帽结构类似物组合
1kit
表2 核苷酸原料及修饰碱基
货号
名称
规格
abs60159
atp sodium salt solution（100 mm）
1ml×3
abs60163
ctp sodium salt solution（100 mm）
1ml×3
abs60164
gtp sodium salt solution（100 mm）
1ml×3
abs60165
utp sodium salt solution（100mm）
1ml×3
abs60158
ntp 钠盐混合溶液（含atp、ctp、gtp、utp）
1ml×3
abs60186
n1-甲基-假尿苷三磷酸四锂盐溶液/n1-methyl-pseudo-utp
1ml
abs60156
n1-甲基-假尿苷三磷酸四钠盐溶液/n1-methyl-pseudo-utp
1ml
abs60185
假尿苷三磷酸四锂盐溶液/pseudo-utp, lithium salt solution
1ml
abs60155
假尿苷三磷酸四钠盐溶液/pseudo-utp, sodium salt solution
1ml
abs60187
n6-甲基-atp锂盐溶液
50ul
abs60188
5-甲氧基-ctp锂盐溶液
1ml
abs60168
5-甲基-ctp钠盐溶液
1ml
abs60169
5-甲氧基-utp钠盐溶液
1ml
abs60189
5-甲氧基-utp锂盐溶液
1ml
表3 酶产品
货号
名称
规格
abs60166
2 氧甲基转移酶
50000u
abs60171
bsa ⅰ 限制性内切酶
10ku
abs60153
t7 rna聚合酶
1000ku
abs60152
牛痘病毒加帽酶
10000u
abs60172
脱氧核糖核酸酶ⅰ
10000u
表4爆款成品工具mrna
货号
产品名称
规格
货期
abs60174
cas9 mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60176
egfp mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60178
fluc mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60180
mcherry mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60191
cre mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60194
epo mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60312
ova mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60332
endless egfp mrna
50ug
新鲜现货
abs60333
endless fluc mrna
50ug
新鲜现货
abs60334
endless mcherry mrna
50ug
新鲜现货
abs60335
endless cas9 mrna
50ug
新鲜现货
abs60336
endless epo mrna
50ug
新鲜现货
好消息！absin文献奖励重磅升级！
absin特色产品线：
wb相关：ecl发光液、预染marker、预制胶；ihc相关：二抗试剂盒、组化笔；ip/coip试剂盒；激动剂/抑制剂；血清、bsa、蛋白酶k、ctb、ttx、cee；凋亡试剂盒；呼吸爆发试剂盒；elisa试剂盒；重组蛋白；抗体: 二抗、标签抗体、对照抗体；定制服务(抗体/多肽/蛋白/标记/检测)...
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图2 已用于表达蛋白质的5'-帽类似物
图3 用于mrna体外转录的代表性碱基修饰
图4 代表性mrna递送载体的结构与目标组织
参考文献
weng y, li c, yang t, et al. the challenge and prospect of mrna therapeutics landscape. biotechnol adv. 2020;107534. doi:10.1016/j.biotechadv.2020.107534
爱必信能够提供优质mrna合成原料产品包括合成帽结构、核苷酸原料、修饰碱基、酶产品，还有成品的工具mrna，同时还提供特殊的mrna合成定制服务，欢迎大家咨询。
表1 合成帽结构
货号
名称
规格
abs60182
abs cap ag
100ul
abs60184
abs cap au
100ul
abs60183
abs cap gg
100ul
abs60318
abs cap m6ag
10ul
abs60319
abs cap2 ag
10ul
abs60320
abs cap2 m6ag
10ul
abs60321
体内天然帽结构类似物组合
1kit
表2 核苷酸原料及修饰碱基
货号
名称
规格
abs60159
atp sodium salt solution（100 mm）
1ml×3
abs60163
ctp sodium salt solution（100 mm）
1ml×3
abs60164
gtp sodium salt solution（100 mm）
1ml×3
abs60165
utp sodium salt solution（100mm）
1ml×3
abs60158
ntp 钠盐混合溶液（含atp、ctp、gtp、utp）
1ml×3
abs60186
n1-甲基-假尿苷三磷酸四锂盐溶液/n1-methyl-pseudo-utp
1ml
abs60156
n1-甲基-假尿苷三磷酸四钠盐溶液/n1-methyl-pseudo-utp
1ml
abs60185
假尿苷三磷酸四锂盐溶液/pseudo-utp, lithium salt solution
1ml
abs60155
假尿苷三磷酸四钠盐溶液/pseudo-utp, sodium salt solution
1ml
abs60187
n6-甲基-atp锂盐溶液
50ul
abs60188
5-甲氧基-ctp锂盐溶液
1ml
abs60168
5-甲基-ctp钠盐溶液
1ml
abs60169
5-甲氧基-utp钠盐溶液
1ml
abs60189
5-甲氧基-utp锂盐溶液
1ml
表3 酶产品
货号
名称
规格
abs60166
2 氧甲基转移酶
50000u
abs60171
bsa ⅰ 限制性内切酶
10ku
abs60153
t7 rna聚合酶
1000ku
abs60152
牛痘病毒加帽酶
10000u
abs60172
脱氧核糖核酸酶ⅰ
10000u
表4爆款成品工具mrna
货号
产品名称
规格
货期
abs60174
cas9 mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60176
egfp mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60178
fluc mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60180
mcherry mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60191
cre mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60194
epo mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60312
ova mrna
100ug×10
新鲜现货
abs60332
endless egfp mrna
50ug
新鲜现货
abs60333
endless fluc mrna
50ug
新鲜现货
abs60334
endless mcherry mrna
50ug
新鲜现货
abs60335
endless cas9 mrna
50ug
新鲜现货
abs60336
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50ug
新鲜现货
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