意大利科学家研发出帕金森症基因疗法
导读：目前的研究认为，患者大脑中的α-突触核蛋白等毒性物质在多巴胺神经元脑细胞中堆积，导致神经元死亡或功能障碍，引发帕金森症。
帕金森症是一种常见的中老年人神经系统变性疾病，会严重影响患者生活质量，并为患者和家庭带来沉重压力。从对老龄化社会的研究看，帕金森患病率逐年递增，为社会带来沉重负担。帕金森症的治疗，是当前生命健康领域重要研究课题之一。
目前的研究认为，患者大脑中的α-突触核蛋白等毒性物质在多巴胺神经元脑细胞中堆积，导致神经元死亡或功能障碍，引发帕金森症。意大利研究委员会研究人员发现，大脑中的毒性物质通常会被gba1基因产生的酶“处置”，而帕金森病患者体内该酶作用能力较弱。在5%的患者体内观察到gba1基因突变，产生的酶基本没有发挥作用。
基于上述思路，研究人员提出了新的基因治疗方法，即为患者神经细胞提供“修正”基因，以产生正常的酶。研究人员还使用了一种新的治疗载体，能够有效穿越血脑屏障并扩散到整个大脑释放治疗性基因。目前，该项工作已完成小鼠实验，结果表明，新的治疗方法在小鼠大脑大部分区域阻止或减缓了毒性物质的积累，有效地保护了神经元。
编辑点评：帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，它严重的影响着老年人的生活质量。意大利科学家利用基因疗法保护了小鼠的大脑神经，将为人体帕金森疾病提供新的治疗思路。
(原文标题：意大利科学家研发帕金森症基因疗法)
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基于上述思路，研究人员提出了新的基因治疗方法，即为患者神经细胞提供“修正”基因，以产生正常的酶。研究人员还使用了一种新的治疗载体，能够有效穿越血脑屏障并扩散到整个大脑释放治疗性基因。目前，该项工作已完成小鼠实验，结果表明，新的治疗方法在小鼠大脑大部分区域阻止或减缓了毒性物质的积累，有效地保护了神经元。
编辑点评：帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，它严重的影响着老年人的生活质量。意大利科学家利用基因疗法保护了小鼠的大脑神经，将为人体帕金森疾病提供新的治疗思路。
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