基因编辑治疗疾病新研究，德国MB助力分子实验
基因编辑技术的发展，为治疗多种疑难杂症提供了可能。基因编辑技术相关的基础研究，需要对实验环境进行控制，尽可能减少实验环境中的dna、rna污染，保证实验的稳定性。
sma是婴儿死亡的主要遗传原因。
sma是由smn1基因纯合缺失后运动神经元存活蛋白不足引起的。一个密切相关的基因smn2与smn1的不同之处在于外显子7的c6t替换(即6位的c-to-t转换)导致截断smnδ7蛋白，无法补偿smn1的损失。最近批准的两种sma药物通过剪接异构体开关部分恢复smn蛋白水平。第三种药物使用病毒基因互补来恢复smn水平。
虽然这些已批准的药物上调smn水平可以有效治疗sma，但目前的治疗方法绕过了smn的内源性调节，不能恢复smn水平，并且需要重复给药或可能随着时间的推移而消退。一种一次性的、长效的治疗方法可以恢复内源性基因表达并保留原生smn调控，这可能会解决现有sma治疗方法的这些局限性。
smn2的基因组编辑存在于所有sma患者中，可以使sma的一次性治疗恢复正常的smn转录物和蛋白质水平，同时保留其内源性调节机制。研究人员开发了针对内源性smn2的一次性基因组编辑方法，可将sma细胞和小鼠模型中的smn蛋白丰度恢复到正常水平，并挽救疾病表型。研究人员测试了79种碱基编辑和核酸酶策略，这些策略修改了smn2中5个转录后和翻译后调控区域，以提高smn蛋白水平。
缔一生物公司代理的德国minerva biolabs生产的pcr-clean，高效清除dna污染。
相关研究发表在《science》，文章标题为：“base editing rescue of spinal muscular atrophy in cells and in mice”。
尽管碱基编辑介导的拯救时间与δ7sma小鼠的理想拯救时间不一致，但aav9-abe治疗在寿命和运动功能方面取得了实质性改善。与nusinersen联合治疗可使δ7sma小鼠恢复，类似于症状前smn水平上调。对人类来说，治疗窗口期要长得多。因此，研究人员预计aav9-abe可以作为sma患者的独立治疗实现症状前拯救。该研究还证明了碱基编辑与nusinersen的兼容性，这可能为未来的临床应用提供信息。总之，这些发现支持碱基编辑作为sma的未来一次性治疗的潜力，它可以恢复天然smn的产生，同时保留smn表达的内源性调节机制。
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